anti-senso
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L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
⏱️ 9 min di lettura | Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Rapporto annuale HDBuzz 2025: ecco cosa hai reso possibile
⏱️7 min di lettura | Nel 2025, ci hai aiutato a raggiungere 329.000 persone con notizie indipendenti e imparziali sulla ricerca sulla MH. Il nostro Rapporto annuale 2025 è qui. Dai un’occhiata a ciò che abbiamo costruito insieme e considera di aiutarci a continuare.
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Correggere la ricetta: ridurre una fetta di huntingtina
⏱️7 min di lettura | In un recente articolo, gli scienziati hanno preso di mira un piccolo frammento dannoso del messaggio dell’huntingtina (HTT1a) in topi HD. Questo ha ridotto gli accumuli di proteine tossiche e ritardato i cambiamenti genetici, più di quanto non facesse prendere di mira l’HTT a lunghezza completa.
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Il grande dilemma dell’assistenza: come si presenta una “buona” assistenza nella malattia di Huntington
⏱️8 min di lettura | Che aspetto ha una “buona assistenza” nella malattia di Huntington? Un nuovo studio olandese ha interrogato caregiver familiari e professionali, scoprendo quanto diversamente viene vissuta nella pratica.
Da Eva Woods -
Andare al sodo con CRISPR
⏱️ 6 min di lettura | Un nuovo studio utilizza forbici genetiche “auto-disattivanti” per colpire la causa alla radice della malattia di Huntington nei topi, anche dopo l’insorgenza dei sintomi.
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L’intelligenza artificiale entra nel campo della MH come strumento diagnostico
⏱️9 min di lettura | Dalla previsione dell’esordio dei sintomi al monitoraggio dei cambiamenti nei movimenti tramite smartwatch, gli strumenti di intelligenza artificiale vengono utilizzati nella ricerca. Ecco a che punto siamo e perché la malattia di Huntington è un’ottima candidata per questi approcci.
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Bloccare un frammento tossico: un nuovo studio sui topi evidenzia l’importanza di HTT1a nella malattia di Huntington
⏱️ 9 min di lettura | Una nuova ricerca in un modello murino di MH punta il dito contro un colpevole chiave: un piccolo frammento chiamato HTT1a. Ridurre i livelli di HTT1a ha ritardato con successo i segni della malattia nei topi che modellano la MH, aprendo forse la strada alla prossima generazione di terapie…
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Conferenza sulla Terapeutica della Malattia di Huntington 2026 – Giorno 1
⏱️ 33 min di lettura | HDBuzz è alla Conferenza sulla Terapeutica della Malattia di Huntington di CHDI, pronto a portarti aggiornamenti in tempo reale dalle ricerche più recenti nel settore. Preparati per della scienza entusiasmante!
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Una finestra sugli occhi: utilizzo di biomarcatori oculari per monitorare la progressione della malattia di Huntington
Una nuova revisione dell’Università di Cambridge esplora i biomarcatori oculari nella MH, incluse le scansioni retiniche e il tracciamento dei movimenti oculari.
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Un intoppo nella trama rivela perché le sequenze di DNA contano nella malattia di Huntington
Due persone con lo stesso numero di ripetizioni CAG possono avere percorsi molto diversi con la malattia di Huntington (HD). Un nuovo studio condotto su individui con 36-42 ripetizioni mostra che le sequenze di DNA giocano un ruolo fondamentale nell’esordio e nella progressione dei sintomi.